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IDefine rejoint une collaboration de recherche multifondation avec Johns Hopkins pour faire progresser une nouvelle plateforme thérapeutique à ARN

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calendar_today Jul 28, 2026

IDefine a rejoint une collaboration de recherche menée par COMBINEDBrain et Johns Hopkins University afin de tester une nouvelle plateforme thérapeutique à base d’ARN pour le syndrome de Kleefstra et quatre autres troubles neurodéveloppementaux rares. L’approche utilise des « boosters d’ARNm » pour augmenter l’expression du gène à partir de la copie fonctionnelle restante dans les troubles par haplo-insuffisance.

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