arrow_back Takaisin syötteeseen Etusivu
Tutkimus 🇬🇧 Suoraan KS:ään liittyvä

IDefine liittyy usean säätiön tutkimusyhteistyöhön Johns Hopkinsin kanssa edistääkseen uutta RNA-terapeuttista alustaa

person IDefine
calendar_today Jul 28, 2026

IDefine on liittynyt COMBINEDBrainin ja Johns Hopkins Universityn johtamaan tutkimusyhteistyöhön, jossa testataan uutta RNA-pohjaista terapeuttista alustaa Kleefstran oireyhtymään ja neljään muuhun harvinaiseen neurokehitykselliseen häiriöön. Lähestymistapa käyttää ”mRNA-tehostimia” lisäämään geenin ilmentymistä haploinsuffisienssihäiriöissä jäljellä olevasta toimivasta geenikopiosta.

Lue lisää open_in_new