arrow_back Tilbake til feed Hjem
Forskning 🇬🇧 Direkte relatert til KS

IDefine blir med i forskningssamarbeid mellom flere stiftelser med Johns Hopkins for å fremme ny RNA-terapeutisk plattform

person IDefine
calendar_today Jul 28, 2026

IDefine har blitt med i et forskningssamarbeid ledet av COMBINEDBrain og Johns Hopkins University for å teste en ny RNA-basert terapeutisk plattform for Kleefstra syndrom og fire andre sjeldne nevroutviklingsforstyrrelser. Tilnærmingen bruker «mRNA-boostere» for å øke genuttrykket fra den gjenværende funksjonelle genkopien ved haploinsuffisiens.

Les mer open_in_new