arrow_back Назад к ленте Главная
Исследование 🇬🇧 Непосредственно связано с KS

IDefine присоединяется к многофондовому исследовательскому сотрудничеству с Johns Hopkins для продвижения новой терапевтической платформы на основе RNA

person IDefine
calendar_today Jul 28, 2026

IDefine присоединилась к исследовательскому сотрудничеству под руководством COMBINEDBrain и Johns Hopkins University для тестирования новой терапевтической платформы на основе RNA для синдрома Kleefstra и четырех других редких нарушений нейроразвития. Подход использует «mRNA-бустеры» для повышения экспрессии оставшейся функциональной копии гена при расстройствах гаплонедостаточности.

Читать далее open_in_new