arrow_back بازگشت به فید خانه
پژوهش 🇬🇧 مستقیماً مرتبط با KS

IDefine به همکاری پژوهشی چندبنیادی با Johns Hopkins برای پیشبرد پلتفرم درمانی نوین RNA می‌پیوندد

person IDefine
calendar_today Jul 28, 2026

IDefine به همکاری پژوهشی به رهبری COMBINEDBrain و Johns Hopkins University پیوسته است تا پلتفرم درمانی جدید مبتنی بر RNA را برای سندرم Kleefstra و چهار اختلال نادر عصبی‌رشدی دیگر آزمایش کند. این رویکرد از «تقویت‌کننده‌های mRNA» برای افزایش بیان ژن از نسخه سالم باقی‌مانده در اختلالات هاپلواینسافیشنسی استفاده می‌کند.

بیشتر بخوانید open_in_new