Pesquisa 🇬🇧 Diretamente relacionado à KS

IDefine integra colaboração de pesquisa multi-fundações com Johns Hopkins para avançar nova plataforma terapêutica de RNA

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calendar_today Jul 28, 2026

IDefine integrou uma colaboração de pesquisa liderada por COMBINEDBrain e Johns Hopkins University para testar uma nova plataforma terapêutica baseada em RNA para a síndrome de Kleefstra e quatro outros transtornos raros do neurodesenvolvimento. A abordagem usa “impulsionadores de mRNA” para aumentar a expressão gênica a partir da cópia funcional restante do gene em transtornos por haploinsuficiência.

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