arrow_back Til baka í straum Heim
Rannsóknir 🇬🇧 Tengist KS beint

IDefine tekur þátt í rannsóknarsamstarfi margra sjóða með Johns Hopkins til að þróa nýjan RNA-meðferðarvettvang

person IDefine
calendar_today Jul 28, 2026

IDefine hefur gengið til liðs við rannsóknarsamstarf undir forystu COMBINEDBrain og Johns Hopkins University til að prófa nýjan RNA-byggðan meðferðarvettvang fyrir Kleefstra syndrome og fjórar aðrar sjaldgæfar taugaþroskaraskanir. Aðferðin notar „mRNA boosters“ til að auka genatjáningu frá hinu virka eintaki gensins í haploinsufficiency-röskunum. Rannsakendur munu meta tæknina í frumulíkönum úr sjúklingum.

Lesa meira open_in_new