arrow_back Înapoi la flux Acasă
Cercetare 🇬🇧 Direct legat de KS

IDefine se alătură colaborării de cercetare multi-fundație cu Johns Hopkins pentru a avansa o platformă terapeutică ARN inovatoare

person IDefine
calendar_today Jul 28, 2026

IDefine s-a alăturat unei colaborări de cercetare conduse de COMBINEDBrain și Johns Hopkins University pentru a testa o nouă platformă terapeutică bazată pe ARN pentru sindromul Kleefstra și alte patru tulburări rare de neurodezvoltare. Abordarea folosește „amplificatori mRNA” pentru a crește expresia genică din copia funcțională rămasă în tulburările de haploinsuficiență.

Citește mai mult open_in_new