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IDefine schließt sich Multi-Foundation-Forschungskooperation mit Johns Hopkins an, um neuartige RNA-Therapieplattform voranzutreiben

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calendar_today Jul 28, 2026

IDefine hat sich einer von COMBINEDBrain und Johns Hopkins University geleiteten Forschungskooperation angeschlossen, um eine neue RNA-basierte Therapieplattform für das Kleefstra-Syndrom und vier weitere seltene neurologische Entwicklungsstörungen zu testen. Der Ansatz nutzt „mRNA-Booster“, um die Genexpression der verbleibenden funktionellen Genkopie bei Haploinsuffizienz-Erkrankungen zu erhöhen.

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