arrow_back Natrag na feed Početna
Istraživanje 🇬🇧 Izravno povezano s KS-om

IDefine se pridružuje istraživačkoj suradnji više zaklada s Johns Hopkinsom radi razvoja nove RNA terapijske platforme

person IDefine
calendar_today Jul 28, 2026

IDefine se pridružio istraživačkoj suradnji koju vode COMBINEDBrain i Johns Hopkins University kako bi testirali novu terapijsku platformu temeljenu na RNA za Kleefstra sindrom i četiri druga rijetka neurorazvojna poremećaja. Pristup koristi „mRNA pojačivače” za povećanje ekspresije gena iz preostale funkcionalne kopije gena kod poremećaja haploinsuficijencije.

Čitaj dalje open_in_new