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IDefine aderisce a una collaborazione di ricerca multi-fondazione con Johns Hopkins per far progredire una nuova piattaforma terapeutica a RNA

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calendar_today Jul 28, 2026

IDefine ha aderito a una collaborazione di ricerca guidata da COMBINEDBrain e Johns Hopkins University per testare una nuova piattaforma terapeutica basata su RNA per la sindrome di Kleefstra e altri quattro rari disturbi del neurosviluppo. L’approccio usa “booster di mRNA” per aumentare l’espressione genica dalla copia funzionale rimanente nei disturbi da aploinsufficienza.

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