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연구 🇬🇧 KS와 직접 관련

IDefine, 새로운 RNA 치료 플랫폼 발전을 위해 Johns Hopkins와 다중 재단 연구 협력 참여

person IDefine
calendar_today Jul 28, 2026

IDefine은 COMBINEDBrain과 Johns Hopkins University가 주도하는 연구 협력에 참여해 Kleefstra syndrome 및 네 가지 다른 희귀 신경발달 장애를 위한 새로운 RNA 기반 치료 플랫폼을 시험한다. 이 접근법은 “mRNA boosters”를 사용해 반수체 기능부전 장애에서 남아 있는 기능성 유전자 사본의 발현을 증가시킨다. 연구진은 환자 유래 세포 모델에서 이 기술을 평가할 예정이다.

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