arrow_back Terug naar feed Home
Onderzoek 🇬🇧 Direct KS-gerelateerd

IDefine sluit zich aan bij multi-foundation onderzoekssamenwerking met Johns Hopkins om nieuw RNA-therapeutisch platform te bevorderen

person IDefine
calendar_today Jul 28, 2026

IDefine heeft zich aangesloten bij een onderzoekssamenwerking onder leiding van COMBINEDBrain en Johns Hopkins University om een nieuw RNA-gebaseerd therapeutisch platform te testen voor het Kleefstra syndroom en vier andere zeldzame neurologische ontwikkelingsstoornissen. De aanpak gebruikt “mRNA-boosters” om genexpressie te verhogen vanuit de resterende functionele genkopie bij haplo-insufficiëntiestoornissen.

Lees meer open_in_new