arrow_back Powrót do kanału Strona główna
Badania 🇬🇧 Bezpośrednio związane z KS

IDefine dołącza do współpracy badawczej wielu fundacji z Johns Hopkins w celu rozwoju nowatorskiej platformy terapii RNA

person IDefine
calendar_today Jul 28, 2026

IDefine dołączyło do współpracy badawczej prowadzonej przez COMBINEDBrain i Johns Hopkins University, aby testować nową platformę terapeutyczną opartą na RNA dla zespołu Kleefstra i czterech innych rzadkich zaburzeń neurorozwojowych. Podejście wykorzystuje „wzmacniacze mRNA” do zwiększania ekspresji genu z pozostałej funkcjonalnej kopii genu w zaburzeniach haploinsuficjencji.

Czytaj więcej open_in_new