arrow_back Tillbaka till flödet Hem
Forskning 🇬🇧 Direkt KS-relaterat

IDefine ansluter sig till forskningssamarbete mellan flera stiftelser med Johns Hopkins för att främja ny RNA-terapeutisk plattform

person IDefine
calendar_today Jul 28, 2026

IDefine har anslutit sig till ett forskningssamarbete lett av COMBINEDBrain och Johns Hopkins University för att testa en ny RNA-baserad terapeutisk plattform för Kleefstra syndrom och fyra andra sällsynta neurodevelopmentala störningar. Metoden använder ”mRNA-boosters” för att öka genuttrycket från den kvarvarande fungerande genkopian vid haploinsufficienssjukdomar.

Läs mer open_in_new