arrow_back Zpět na přehled Domů
Výzkum 🇬🇧 Přímo související s KS

IDefine se připojuje k výzkumné spolupráci několika nadací s Johns Hopkins na vývoji nové terapeutické platformy založené na RNA

person IDefine
calendar_today Jul 28, 2026

IDefine se zapojila do výzkumné spolupráce vedené COMBINEDBrain a Johns Hopkins University s cílem otestovat novou terapeutickou platformu založenou na RNA pro syndrom Kleefstra a čtyři další vzácné neurovývojové poruchy. Přístup využívá „mRNA boostery“ ke zvýšení genové exprese ze zbývající funkční kopie genu u poruch haploinsuficience.

Číst více open_in_new