研究 🇬🇧 与 KS 直接相关

IDefine 和 UT Southwestern 宣布开展研究合作，以推进罕见病 Kleefstra 综合征的基因疗法

person IDefine - The Kleefstra Syndrome Foundation

calendar_today Jun 3, 2026

IDefine 和 UT Southwestern 启动了一项为期两年、金额 31 万美元的临床前研究合作，由 Dr. Steven Gray 领导，旨在评估针对 Kleefstra 综合征的 EHMT1 基因替代疗法，重点关注中枢神经系统靶向递送、可行性、安全性及未来治疗开发。

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