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IDefine et UT Southwestern annoncent une collaboration de recherche pour faire progresser la thérapie génique contre la maladie rare du syndrome de Kleefstra

person IDefine - The Kleefstra Syndrome Foundation

calendar_today Jun 3, 2026

IDefine et UT Southwestern ont lancé une collaboration de recherche préclinique de deux ans, dotée de 310 000 $, dirigée par Dr. Steven Gray, afin d’évaluer une thérapie de remplacement du gène EHMT1 pour le syndrome de Kleefstra, axée sur l’administration ciblant le SNC, la faisabilité, la sécurité et le développement de futurs traitements.

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