研究 🇬🇧 KSに直接関連

IDefineとUT Southwestern、希少疾患Kleefstra syndromeの遺伝子治療を進展させる研究協力を発表

person IDefine - The Kleefstra Syndrome Foundation

calendar_today Jun 3, 2026

IDefineとUT Southwesternは、Dr. Steven Grayが主導する2年間・31万ドルの前臨床研究協力を開始し、Kleefstra syndromeに対するEHMT1遺伝子置換療法を評価する。CNS標的送達、実現可能性、安全性、将来の治療開発に焦点を当てる。

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