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IDefine e UT Southwestern annunciano una collaborazione di ricerca per far progredire la terapia genica per la rara malattia sindrome di Kleefstra

person IDefine - The Kleefstra Syndrome Foundation
calendar_today Jun 3, 2026

IDefine e UT Southwestern hanno avviato una collaborazione di ricerca preclinica biennale da 310.000 dollari, guidata dal Dr. Steven Gray, per valutare la terapia di sostituzione genica EHMT1 per la sindrome di Kleefstra, concentrandosi su somministrazione mirata al SNC, fattibilità, sicurezza e sviluppo di futuri trattamenti.

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