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IDefine e UT Southwestern anunciam colaboração de pesquisa para avançar terapia gênica para a doença rara síndrome de Kleefstra
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IDefine - The Kleefstra Syndrome Foundation
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Jun 3, 2026
IDefine e UT Southwestern iniciaram uma colaboração de pesquisa pré-clínica de dois anos, no valor de US$ 310.000, liderada pelo Dr. Steven Gray, para avaliar a terapia de substituição gênica EHMT1 para a síndrome de Kleefstra, com foco em entrega direcionada ao SNC, viabilidade, segurança e desenvolvimento de tratamentos futuros.
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