Forschung
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Direkt KS-bezogen
IDefine und UT Southwestern kündigen Forschungskooperation zur Weiterentwicklung der Gentherapie für die seltene Erkrankung Kleefstra-Syndrom an
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IDefine - The Kleefstra Syndrome Foundation
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Jun 3, 2026
IDefine und UT Southwestern starteten eine zweijährige präklinische Forschungskooperation über 310.000 US-Dollar unter Leitung von Dr. Steven Gray, um eine EHMT1-Genersatztherapie für das Kleefstra-Syndrom zu evaluieren, mit Fokus auf ZNS-gerichteter Verabreichung, Machbarkeit, Sicherheit und künftiger Behandlungsentwicklung.
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