연구
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KS와 직접 관련
IDefine와 UT Southwestern, 희귀질환 Kleefstra syndrome 유전자 치료 발전을 위한 연구 협력 발표
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IDefine - The Kleefstra Syndrome Foundation
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Jun 3, 2026
IDefine와 UT Southwestern은 Dr. Steven Gray가 이끄는 2년간 31만 달러 규모의 전임상 연구 협력을 시작해 Kleefstra syndrome에 대한 EHMT1 유전자 대체 치료를 평가하며, CNS 표적 전달, 실현 가능성, 안전성 및 향후 치료 개발에 초점을 맞춘다.
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