arrow_back Takaisin syötteeseen Etusivu
Tutkimus 🇬🇧 Suoraan KS:ään liittyvä

IDefine ja UT Southwestern ilmoittavat tutkimusyhteistyöstä harvinaisen sairauden Kleefstra-oireyhtymän geeniterapian edistämiseksi

person IDefine - The Kleefstra Syndrome Foundation
calendar_today Jun 3, 2026

IDefine ja UT Southwestern käynnistivät kaksivuotisen, 310 000 dollarin prekliinisen tutkimusyhteistyön, jota johtaa Dr. Steven Gray, arvioidakseen EHMT1-geeninkorvaushoitoa Kleefstra-oireyhtymään. Painopisteinä ovat keskushermostoon kohdennettu annostelu, toteutettavuus, turvallisuus ja tuleva hoitokehitys.

Lue lisää open_in_new