Investigación
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IDefine y UT Southwestern anuncian una colaboración de investigación para avanzar en la terapia génica para la enfermedad rara síndrome de Kleefstra
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IDefine - The Kleefstra Syndrome Foundation
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Jun 3, 2026
IDefine y UT Southwestern iniciaron una colaboración de investigación preclínica de dos años y $310,000, dirigida por Dr. Steven Gray, para evaluar la terapia de reemplazo génico EHMT1 para el síndrome de Kleefstra, centrada en la administración dirigida al SNC, la viabilidad, la seguridad y el desarrollo de futuros tratamientos.
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