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来自 IDefine CSO：推进 Kleefstra 综合征的基因替代研究
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Eric Scheeff
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Jun 26, 2026
在 idefine.org 的一篇新 CSO Corner 博客文章中，IDefine 首席科学官 Eric Scheeff, PhD 解释了 IDefine 与 UT Southwestern 为期两年的新合作，旨在探索用于 Kleefstra 综合征的 EHMT1 基因替代疗法，为治疗增加另一条有前景的临床前路径。
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