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Diretamente relacionado à KS
Do CSO da IDefine: Avançando a pesquisa de substituição gênica para a síndrome de Kleefstra
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Eric Scheeff
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Jun 26, 2026
Em uma nova publicação do blog CSO Corner em idefine.org, Eric Scheeff, PhD, Diretor Científico da IDefine, explica a nova colaboração de dois anos da IDefine com a UT Southwestern para explorar a terapia de substituição do gene EHMT1 para a síndrome de Kleefstra, acrescentando outro caminho pré-clínico promissor rumo ao tratamento.
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