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平衡甲基化：开发 KDM4B 抑制剂作为 Kleefstra 综合征的潜在治疗方法

person Ellen van den Berg, Katrin Linda, Anthony Tumber 等

calendar_today Jun 23, 2026

研究人员正在探索 KDM4B 抑制剂作为实验室阶段的潜在 Kleefstra 治疗方法。该策略旨在重新平衡因 EHMT1 缺乏而受扰乱的组蛋白甲基化，并在实验室筛选候选化合物，使用 MEA 记录在 iPSC 衍生神经元中进行测试。（第53页）

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