研究
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与 KS 直接相关
University of Chicago 和 IDefine 启动研究项目以开发 Kleefstra 综合征治疗方法
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University of Chicago Department of Chemistry
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Mar 26, 2026
University of Chicago 和 IDefine 正在启动一个为期六个月的项目，由 Bryan Dickinson 领导，探索潜在的 Kleefstra 综合征疗法。团队将开发分子工具以提高 EHMT1 蛋白水平，解决根本性的单倍剂量不足问题。这项早期工作可能支持未来在患者来源神经元中的测试和临床递送方法。
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